Что такое CRISPR и как он работает?

CRISPR (от англ. clustered regularly interspaced short palindromic repeats — короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами) является последней разработкой в области редактирования генома. Представьте, что Вы работаете ассистентом в издательстве. Босс сообщает, что в новой рукописи присутствует орфографическая ошибка и Вам необходимо исправить её перед публикацией книги в электронном формате. Скажем, это «Гарри Поттер», а опечатка – «Всегдад» вместо «Всегда» – широко известный ответ Снейпа на вопрос Дамблдора «После стольких лет?».

Проблема заключается в том, что вся серия книг о ГП содержится в одном файле. Вы ни разу не читали их и поэтому не знаете, что эта фраза присутствует в 33 главе последней из семи книг, «Дары Смерти». Что бы Вы сделали? Стали бы Вы пролистывать все страницы подряд в надежде найти опечатку? Это было бы крайне малоэффективно, так как такой способ не продуктивен и ошибочен. Стали бы Вы читать всё подряд, надеясь, что заметите опечатку? Это снизило бы ошибочность, но всё ещё было бы непродуктивно. Стали бы Вы искать ошибку, осуществив поиск с помощью Ctrl+F для «Всегда»? Возможно, но при этом отобразилось бы много результатов. Вы всё ещё вынуждены вручную сверять все результаты.

Вместо этого вы могли осуществить поиск по запросу «После стольких лет?» «Всегда», который бы указал Вам именно то место, где можно сразу же исправить опечатку. Таким образом, Вы сможете осуществить поиск по другим орфографическим ошибкам, просто изменив запрос. Вам не нужно читать всю рукопись заново, чтобы найти их.

Именно так и работает данная технология. Ранее не существовало эффективного способа модифицировать определённый отрезок ДНК. С новой технологией CRISPR, мы можем модифицировать любой ген в любом указанном отрезке, осуществляя это с высокой точностью и эффективностью по сравнению с предыдущими технологиями. Скажем, если нужно выбрать другой ген для редактирования, мы можем легко изменить параметры системы спустя всего несколько часов или дней (по сравнению с другими технологиями, в которых подобная операция занимала недели или месяцы). Мы даже можем модифицировать несколько генов одновременно! Это как осуществлять множественный запрос за один раз!

Спасибо пользователю “veryfascinating” за превосходное описание.

К каким результатам приведёт использование технологии CRISPR в будущем (положительным и отрицательным)?

Думаю, методы редактирования генома будут широко использоваться в некоторых областях медицины. Тем не менее нам необходимо больше узнать о ДНК до того, как это произойдёт. Например, один ген может влиять на несколько разных характеристик (концепция, называемая «плейотропией»). Существует несколько примеров того, как ген может оказывать положительное влияние на одну черту и отрицательное – на другую.

Например, вариация гена HBB, ассоциированная с развитием серповидноклеточной анемии, недавно показала, что она также связана с повышенной устойчивостью к малярии (именно поэтому заболевание так распространено в африканских популяциях).

Очевидно, что мы должны быть осторожны, когда дело касается любых генных модификаций. Учитывая вышесказанное, проводится много исследований, прибегающих к генетике для того, чтобы понять, как пометить определённые клетки, например, чтобы направлять лекарственные средства именно в них.

Если Вы хотите узнать больше, это видео может показаться интересным.